
Choroba Alzheimera dotyka miliony osób na całym świecie. Obecnie dostępne terapie skupiają się przede wszystkim na leczeniu objawowym i mają̨ ograniczoną skuteczność w spowalnianiu progresji choroby. Czy za sprawą polskich naukowców się to zmieni?
Nowy rodzaj terapeutyków
Zespół dr. hab. inż. Marcina Poręby z Wydziału Chemicznego Politechniki Wrocławskiej zamierza opracować nową klasę terapeutyków, którymi będą koniugaty przeciwciało-lek. To innowacyjne podejście łączy precyzję celowania w chorobę w oparciu o przeciwciała ze skutecznością małocząsteczkowych leków.
"Opracowywane przez nas koniugaty będą̨ celowały w patologiczne cechy (tzw. punkty uchwytu) charakterystyczne dla choroby Alzheimera" – wyjaśnia prof. Poręba. Koniugaty przeciwciało-lek to rodzaj terapii celowanej, która wykazała już duży potencjał w onkologii.
Składają się z trzech komponentów: przeciwciała, łącznika i leku. Przeciwciało jest terapeutykiem i jednocześnie służy jako nośnik dla wielokrotnie bardziej toksycznego leku. Z lekiem przeciwciała połączone są łącznikiem, który ulega degradacji w środowisku nowotworu i uwalnia lek.
Jak wyjaśnia prof. Poręba, nowe koniugaty mają celować w białka, które gromadzą się w mózgu pacjenta z chorobą Alzheimera, prowadząc do stanów zapalnych, dysfunkcji synaptycznej i śmierci neuronów.
"Aby dodatkowo poprawić wydajność dostarczania leku i zminimalizować toksyczność poza miejscem docelowym, przeciwciało połączymy z lekiem za pomocą peptydów, które będą uwalniane jedynie w pobliżu blaszek amyloidowych czy splątek tau" – opisuje badacz.
Opracowanie koniugatów przeciwciało-lek dla choroby Alzheimera może dać nowe możliwości dla leczenia tej choroby.
Pionierzy na skalę światową
Projekt naukowców Politechniki Wrocławskiej jest innowacyjny. "Wygląda na to, że jesteśmy pierwsi na tym polu badawczym" – mówi prof. Poręba. Naukowiec skonsultował swoje plany z chemikami, neurobiologami, neurofarmakologiami i specjalistami od obrazowania tkanek mózgu.
Na realizację projektu "Pierwsze koniugaty przeciwciało-lek w terapii choroby Alzheimera" prof. Marcin Poręba otrzymał grant Sonata Plus od Narodowego Centrum Nauki w wysokości niemal 5 mln zł.