Spis treści
Amerykańscy naukowcy opracowali minimalną, wszechstronną technologię zaburzeń genetycznych (minimal versatile genetic perturbation technology, mvGPT). Powstała w Center for Precision Engineering for Health (CPE4H) na University of Pennsylvania School of Engineering and Applied Science (Penn Engineering).
Dzięki mvGPT zamiast oddzielnych narzędzi do edycji genów i regulacji ich ekspresji można teraz zastosować jedno narzędzie, aby jednocześnie i niezależnie zajmować się różnymi chorobami genetycznymi w tej samej komórce. Technologia ta jest zdolna do precyzyjnej edycji genów, aktywacji ich ekspresji i tłumienia działania genów w tym samym czasie. Dzięki temu otwiera nowe możliwości leczenia chorób genetycznych i badania podstawowych mechanizmów funkcjonowania naszego DNA.
Choroby z komponentami, takie jak cukrzyca typu 1
"Nie wszystkie choroby genetyczne są spowodowane wyłącznie błędami w samym kodzie genetycznym" - wskazała Sherry Gao, profesorka nadzwyczajna i jedna ze współautorek artykułu w „Nature Communications”.. - "W niektórych przypadkach choroby z komponentami genetycznymi - takie jak cukrzyca typu 1 - są spowodowane tym, jak bardzo lub jak mało pewnych genów jest wyrażonych".
W przeszłości zajęcie się wieloma niezwiązanymi ze sobą nieprawidłowościami genetycznymi naraz - na przykład poprzez edycję jednego genu i stłumienie innego - wymagałoby wielu odrębnych narzędzi.
Jedna, wielozadaniowa platforma
"Chcieliśmy zbudować jedną platformę, która mogłaby precyzyjnie i wydajnie edytować DNA, a także regulować w górę i w dół ekspresję genów" - wyjaśnił Tyler Daniel, doktorant w Gao Lab i jeden z pierwszych współautorów artykułu.
Platforma działa poprzez połączenie ulepszonego "Prime Editor", zdolnego do modyfikowania sekwencji DNA, z wcześniej wynalezionymi technologiami zwiększania i zmniejszania ekspresji genów. Jak podkreślił Tyler Daniel, wszystkie dostępne funkcje mogą być stosowane niezależnie od siebie w tym samym czasie, a podobny poziom precyzji w modyfikacji sekwencji DNA i ekspresji genów nie był wcześniej osiągalny.
Testy na ludzkich komórkach
Zespół przetestował mvGPT na ludzkich komórkach wątroby z mutacją powodującą chorobę Wilsona, skutecznie edytując mutację, a także zwiększając ekspresję genu powiązanego z leczeniem cukrzycy typu I i tłumiąc inny gen związany z amyloidozą. W wielu testach mvGPT wykonał wszystkie trzy zadania z dużą precyzją, wykazując swoją zdolność do jednoczesnego leczenia wielu chorób genetycznych.
Kolejny etap testów
Ponieważ mvGPT zajmuje fizycznie mniej miejsca niż trzy oddzielne narzędzia, system jest również łatwiejszy do transportu do komórek. Naukowcy wykazali, że mvGPT można dostarczyć wieloma sposobami, w tym za pomocą nici mRNA i wirusów używanych do dostarczania narzędzi do edycji genetycznej.
Jako że technologia okazała się obiecująca w komórkach ludzkich, naukowcy planują przetestować mvGPT na modelach zwierzęcych i w odniesieniu do innych chorób o składnikach genetycznych, w tym chorób układu krążenia.
